کشف روش درمانی جدید برای بیماری هموفیلی
مجله علمی ایلیاد - اشخاص دارای بیماری هموفیلی برای زنده ماندن، باید تزریقات دردناکی را تحمل کنند. ولی روشی جدید برای درمان کشف شده که ممکن است به‌زودی، دارویی ارزان‌تر و بدون درد را روانه بازار کند. پژوهشگران دانشگاه آستین در تگزاس، درمانی خوراکی به صورت کپسول را برای یک نوع از بیماری هموفیلی ساخته‌اند. هموفیلی نوعی اختلال ژنتیکی است. ولی این درمان هنوز در مراحل اولیه است و مشخص نیست چه زمانی این دارو به مرحله‌ی مطالعات بالینی برسد.
در حدود ۴۰۰ هزار نفر در جهان مبتلا به بیماری هموفیلی نوع ۱ یا ۲ هستند، که هر دو به دلیل از دست رفتن پروتئین در خون ایجاد می‌شوند. در بیشتر جهان دسترسی به درمان هموفیلی پرهزینه و محدود است. این کپسول‌های جدید، نانو ذراتی دارد که پروتئین درمانی برای درمان هموفیلی نوع ۲ را با خود حمل می‌کنند.
یکی از اعضای این تیم پژوهشی در این زمینه می‌گوید: «این نوع هموفیلی به دلیل از دست رفتن و یا ناقص شدن پروتئین انعقادی به نام فاکتور IX به وجود می‌آید. روش درمان به صورت کپسول است که این اجازه را به ما می‌دهد، بدون آسیب به آنزیم‌های معده از آن عبور کند. وقتی کپسول پایین می‌رود، ماده‌ی دارویی به آرامی آزاد می‌شود.»
سارنا هوراوا یکی از اعضای تیم پژوهشی می‌گوید: «وقتی دریافت داروی خوراکی برای همه‌ی بیماران هموفیلی ۲ کارساز شود، بیماران در کشورهای در حال توسعه، از این دارو بیشترین بهره را خواهند برد. در اغلب کشورهای در حال توسعه، با توجه به عدم دسترسی به درمان، امید به زندگی متوسط برای بیماران هموفیلی ۱۱ سال است. ولی درمان به روش دریافت خوراکیِ فاکتور IX می‌تواند شرایط را به شکل چشم‌گیری بهبود بخشید. این کپسول در حال توسعه است و به تست‌های بیشتری برای ورود به مرحله‌ی مطالعات بالینی نیاز دارد.
نوشته: Health Day
ترجمه: مجله علمی ایلیاد