دانشمندان موفق به درمان بیماری تالاسمی بتا شدند!

مجله علمی ایلیاد - اولین آزمایش بالینی ویرایش ژن با عنوان «CRISPR» تایید شده در خارج از کشور چین، رسماً در راه است. این آزمایش به کمک شرکت‌های درمانی CRISPR و «ورتکس» انسانی را با یک بیماری خونی نادر، تحت این درمان تجربی قرار دادند. پس از توقف موقتی آزمایش بالینی فاز ۲.۱ ارتش آمریکا در سال ۲۰۱۸، اکنون یکی از اولین آزمایش‌های انسانی CRISPR در خارج از چین آغاز شده است. درمان ویرایش ژن به‌نام «CTX001» برای درمان بتا‌تالاسمی و بیماری سلول داسی شکل، طراحی شده است. هر دو شرایط ناشی از جهش یک ژن هستند. CTX001 مستلزم مهندسی سلول‌های بنیادی بیمار با یک تغییر ژنی است که برای بالا بردن سطوح هموگلوبین جنینی در گلبول‌های قرمز طراحی شده است.

آزمایش بتاتالاسمی اولین آزمایش CTX001 است که آغاز شده و در حال حاضر در کانادا و اروپا در حال انجام است و ثبت‌نام بیماران آمریکایی در اواخر امسال آغاز خواهد شد. در ابتدا این آزمایش، درمان را برای دو بیمار اجرا کرد تا پروفایل ایمنی کلی آن‌ها را قبل از توسعه‌ی یک گروه بزرگ‌تر ارزیابی کند. دومین آزمایش سلول داسی CTX001 از یک فرآیند مشابه استفاده خواهد کرد. اولین بیمار در آزمایش سلول داسی شکل، ثبت‌نام شده و درمان او در ظرف چند ماه آتی در ایالات متحده آغاز خواهد شد.

«سامارث کولکارنی» مدیرعامل CRISPR، می‌گوید: «پیشرفت زیادی با CTX001 داشته‌ایم و با افتخار اعلام می‌کنیم که اولین بیمار مبتلا به بتاتالاسمی را در این مطالعه‌ی بالینی درمان کرده‌ایم. درمان اولین بیمار در این مطالعه یک نقطه عطف علمی و پزشکی مهم و آغاز تلاش‌های ما برای تحقق کامل وعده‌ی درمان‌های CRISPR به‌عنوان طبقه‌ی جدیدی از داروهای تجدیدپذیر برای درمان بیماری‌های جدی است.» آزمایش‌های CTX001 تنها درمان‌های CRISPR نیستند که در حال حاضر تحت آزمایش قرار دارند. یک آزمایش دیگر دانشگاه پنسیلوانیا در حال شروع است. این آزمایش از سلول‌های ایمنِ ویرایش‌شده با CRISPR استفاده می‌کند تا سه نوع سرطان را مورد هدف قرار دهد؛ «مولتیپل میلوما»، «سارکوما» و «ملانوم».

آزمایش‌های انسانی CRISPR در چین حداقل از دو سال پیش آغاز شده‌اند، اگرچه هیچ یک از داده‌های این مطالعات منتشر نشده و گزارش‌های اخیر مشکلات رویه‌ای قابل‌توجهی را در تحقیقات در این زمینه نشان می‌دهد؛ دسامبر گذشته مشخص شد که ممکن است این امکان وجود نداشته باشد که بیمارانی که تحت درمان‌های آزمایشی CRISPR قرار دارند، به‌طور مستمر پیگیری شوند. هنوز چند سال مانده تا زمانی که بتوانیم داده‌های این مطالعات اولیه‌ی CRISPR را جمع‌آوری کنیم، بنابراین مشخص نیست که آیا این تکنولوژی، انقلابی را در پزشکی ایجاد می‌کند؟ هنوز این آزمایش‌های انسانی اولیه بدون شک نقاط عطفی را در تاریخ علم پزشکی ایجاد کرده‌اند.

نوشته: NewAtlas
ترجمه: سحر الله‌وردی – مجله علمی ایلیاد