گران‌ترین داروی دنیا چیست؟

مجله علمی ایلیاد - سازمان غذا و داروی ایالات متحده در هفته‌ای که گذشت، مجوز مصرف گران‌ترین داروی جهان را صادر کرده است. این دارو «هماژنیکس» نام دارد و در واقع درمان ژنی برای بیماری نادر «هموفیلی نوع B» است.

هموفیلی B یک بیماری نادر و خونریزی‌دهنده است که به دلیل کمبود پروتئین فاکتور ۹ ایجاد می‌شود. درمان‌هایی برای این بیماری وجود دارد که از جمله آن‌ها می‌توان به مصرف داروهای انعقادی و جلوگیری از خونریزی اشاره کرد. انجام این نوع درمان‌ها در طول زندگی هزینه‌های بسیار زیادی دارد. مطالعه‌ای که در این زمینه انجام شده، نشان داده است که برای نوع شدید و متوسط این بیماری باید برای هر بیمار در طول زندگی بین ۲۱ تا ۲۳ میلیون دلار هزینه شود.

درمان ژنی ابداع شده توسط شرکت داروسازی CSL Behring در طول زندگی فقط نیاز به استفاده یک دوز دارو دارد. داروی هماژنیکس در واقع حامل ژنی است که فاکتور ۹ را برای انعقاد خون تامین می‌کند. این ژن در کبد تظاهر کرده و فاکتور ۹ را تولید می‌کند. با تولید فاکتور ۹، سطح این پروتئین در خون افزایش می‌یابد و خونریزی محدود می‌شود. مطالعات انجام شده نشان داده است که استفاده از هماژنیکس نرخ خونریزی را تا ۵۴ درصد کاهش می‌دهد.

درمان ژنی برای هموفیلی به مدت دو دهه از اهداف متخصصین این حوزه بوده است. چیزی که تا کنون به‌دست آمده بود در عین حال که میزان خونریزی را کاهش می‌داد، ولی کیفیت زندگی بیماران را تحت تاثیر قرار می‌داد.

با تایید داروی جدید می‌توان گزینه‌ی درمانی جدیدی برای بیماران هموفیلی در دسترس داشت. از طرف دیگر می‌توان امید داشت که این روش درمانی در آینده نزدیک پیشرفت‌های بیشتری کرده و با نرخ ارزان‌تر در دسترس بیماران قرار گیرد. در حال حاضر تزریق این دارو برای هر بیمار حدود ۳.۵ میلیون دلار هزینه دارد که می‌توان گفت گران‌ترین داروی جهان است. قیمت این دارو یکی از مهم‌ترین محدودیت‌های آن است، ولی با این حال هنوز هم شرکت داروسازی پیش‌بینی می‌کند که برخی از بیماران چاره‌ای ندارند جز اینکه این دارو را مصرف کنند.