روشی نوین برای تثبیت ژن‌ها در موجودات زنده
مجله‌ی علمی ایلیاد - روش ویرایش ژنی نوینی، برای بازگرداندن نسبی بینایی در موش‌های پرورش یافته با شرایط موروثی، تحت عنوان تورينه تباهی (یا تباهی تدریجی شبکیه که باعث کوری در انسان‌ها می شود) ارائه شده است. محققان بر این باورند که روش فوق می‌تواند به شیوه‌های درمانی جدیدی برای بیماری‌های مرتبط با چشم، مغز و قلب ختم شود.
علی‌رغم پیشرفت‌های اخیر در ویرایش ژن‌های هدف‌گذاری شده در سلول‌های مرده، ویرایش ژن‌ها در موجودات زنده به دلیل ابزارهای ناکارآمد فعلی هنوز فرآیند دشواری را می‌طلبد. این مسئله، اهمیت ویژه‌ای در سلول‌هایی که تقسیم نمی‌شوند می‌یابد، سلول‌هایی که اکثر بافت‌های بزرگسالان را تشکیل می‌دهند؛ مثل مغز، پانکراس، چشم‌ها و گوش‌ها. «مو لی»، محقق همکار و استادیار علوم زیستی در دانشگاه علم و فناوری ملک عبدالله در کشور عربستان سعودی گفت: «ما برای نخستین بار، روشی برای ویرایش ژنوم سلول‌های تقسیم نشونده در بدن، به‌دست آورده‌ایم. شاید این روش انقلاب جدیدی در درمان بیماری‌های مرتبط با چشم، مغز و قلب پدید آورد.»
شیوه‌های ویرایش ژن فعلی از مسیر اصلاح DNA طبیعی، موسوم به اصلاح همتایی-محور (HDR) برای جایگذاری مواد ژنتیکی استفاده می‌کنند. با این حال، این مسیر ناکارآمد بوده و سریعاً در دسترس سلول‌هایی که تقسیم نمی‌شوند، قرار نمی‌گیرد. یکی دیگر از مسیرهای اصلاح DNA طبیعی که الحاق نهایی غیرهمتا (NHEJ) نامیده می‌شود، تأثیرگذاری بیشتری در موجودات زنده داشته و در سلول‌های تقسیم نشونده هم نقش فعالی ایفا می‌کند. مطالعات نشان می‌دهد که NHEJ زمانی در معرض خطا قرار می‌گیرد که برای خاموش کردن ژن‌های هدف‌گذاری شده، استفاده گردد. در عوض، این روش زمانی با دقت بالایی عمل می‌کند که برای جایگذاری زنجیره‌های DNA در ژن به کار برود.
تاکنون، روش NHEJ برای جایگذاری ژن در سلول‌های تقسیم نشونده استفاده نشده بود، به‌ویژه در بافت‌های درون حیوانات. بنابراین، گروه تحقیق روش جدیدی به نام یکپارچه‌سازی هدفمند مستقل از همتایی (HITI)، ایجاد کرده که از ابزار ویرایش ژن CRISPR-Cas9 برای برش DNA در موقعیتی خاص استفاده می‌کند. ماده‌ی ژنتیکی جدید با بهره‌گیری از مسیر اصلاح NHEJ در DNA برش‌یافته جای می‌گیرد. بر اساس مقاله منتشر شده در مجله‌ی Nature، گروه تحقیق از مطلوب بودن روش‌شان در مقایسه با سایر روش‌های ویرایش ژن خبر داده‌اند.
«پیر مجيسترتى»، رئیس بخش علوم زیست شناسی و زیست محیطی و مهندسی در KAUST، خاطر نشان کرد: «فناوری جدید به طرز قابل توجهی از روش‌های موجود کارآمدتر و موثر تر است». محققان از روش درمانی جایگذاری ژنی در موش‌های پرورش یافته با شرایط موروثی موسوم به تباهی تدریجی شبکیه، استفاده کردند. این شرایط باعث کوری در انسان‌ها می‌شود که عامل آن را به جهش در ژن Mertk نسبت می‌دهند. این گروه پژوهشی با جایگذاری نسخه‌ای از DNA از دست رفته در ژن، در صدد احیای نقش کارکردی Merk برآمده است. در نهایت، بر اساس یافته‌های مطالعه، درصد کمی از بینایی احیا شد.
نوشته: zeenews
ترجمه: مجله‌ی علمی ایلیاد